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Matar el cáncer, como el resfriado común
(CNN) - Nick Wilkins fue diagnosticado con leucemia cuando tenía 4 años, y cuando el cáncer se mantiene rebotando, impermeable a todos los diferentes tratamientos que los médicos trataron, su padre lo sentó a conversar.
John Wilkins explicó a Nick, que era por entonces de 14 años, que los médicos habían tratado de la quimioterapia, la radiación, incluso un trasplante de médula ósea de su hermana.
"Le expliqué que nos estamos quedando sin opciones", Wilkins recuerda decirle a su hijo.
Hubo un posible tratamiento que pudieran probar: una terapia experimental en la Universidad de Pennsylvania .
Le preguntó a su hijo si entendía lo que significaría si este tratamiento no funcionó.
"Él entendió que podía morir", dice Wilkins. "Él era muy estoica."
Unos meses más tarde, Nick viajó desde su hogar en Virginia a Filadelfia para convertirse en una parte del experimento.
Esta nueva terapia fue decididamente diferente de los tratamientos que había recibido antes: En lugar de atacar a su cáncer con venenos, como la quimioterapia y la radiación, los médicos Philadelphia enseñan las propias células inmunes de Nick a ser más hábil para matar el cáncer.
Dos meses más tarde, salió libre de cáncer. Han pasado seis meses desde que Nick, de 15 años, recibió la terapia celular personalizada, y los médicos todavía se puede encontrar ningún rastro de la leucemia en su sistema.
Veintiún otros jóvenes recibieron el mismo tratamiento en el Hospital de Niños de Filadelfia, y 18 de ellos, al igual que Nick, entró en remisión completa - uno de ellos ha sido por 20 meses libre de enfermedad. Los médicos Penn publicaron sus hallazgos esta semana en la reunión anual de la Sociedad Americana de Hematología.
"Nos da la esperanza de que esto es una cura", dice el padre de Nick. "Están muy cerca. Creo que son realmente en lo cierto."
"Un nuevo mundo de la medicina "
En la conferencia, otros dos centros de cáncer - Memorial Sloan-Kettering en Nueva York y el Instituto Nacional del Cáncer - Se anuncian los resultados con inmunoterapias como la que Nick recibió. Los resultados son prometedores, sobre todo teniendo en cuenta que los pacientes no tuvieron éxito con prácticamente cualquier otra terapia.
"Este es sin duda uno de los más emocionantes avances que he visto en el tratamiento del cáncer en los últimos 20 años", dijo el Dr. David Porter, un hematólogo y oncólogo en Penn. "Hemos entrado en un nuevo mundo de la medicina."
En la terapia, los médicos eliminar primero las células T del paciente, que desempeñan un papel crucial en el sistema inmunológico. A continuación, reprogramar las células mediante la transferencia de genes nuevos. Una vez infundido de nuevo en el cuerpo, cada célula modificada multiplica a 10.000 células. Estas células "Hunter" a continuación, localizar y matar el cáncer en el cuerpo de un paciente.
Esencialmente, los investigadores están tratando de entrenar el cuerpo de Nick para luchar contra el cáncer de la misma forma en que nuestros cuerpos combaten la gripe común.
Además de los pacientes pediátricos, los científicos de Penn trató la terapia en 37 adultos con leucemia y 12 entraron en remisión completa. Ocho más pacientes entraron en remisión parcial y vieron algunas mejoras en su enfermedad.
El tratamiento hace que los pacientes tienen síntomas de gripe durante un corto período de tiempo - Nick se puso tan enfermo que terminó en la unidad de cuidados intensivos de un día - pero los pacientes se ahorran algunos de los efectos secundarios más graves y duraderos de una amplia la quimioterapia.
Penn ahora trabajará con otros centros médicos para probar la terapia en más pacientes, y que plan para tratar la terapia a cabo en otros tipos de cánceres de la sangre y más tarde en los tumores sólidos.
Un comunicado de prensa de la universidad dice que tiene una relación de licencia con la compañía farmacéutica Novartis y "beneficio financiero significativo recibido" de la prueba, y Porter y otros inventores de la tecnología "se han beneficiado económicamente y / o puede beneficiarse económicamente en el futuro."
Buscar por uno-en-uno - millón de células cancerosas
La gran pregunta es si la leucemia de Nick va a volver.
Los médicos son cautelosamente optimistas. Los estudios sólo se han sucedido desde 2010, pero hasta el momento las tasas de recaídas han sido relativamente bajas: de los otros 18 pacientes pediátricos que entraron en remisión completa, sólo cinco han sufrido una recaída y de los 12 adultos que entraron en remisión completa, sólo una recaída . Algunos de los pacientes adultos que han sido libres de cáncer y sin una recaída durante más de tres años y contando.
Las recaídas después de esta terapia celular personalizada pueden ser más prometedoras que las recaídas después de la quimioterapia o trasplante de médula ósea, explicó Porter.
En primer lugar, los médicos han estado encantados de encontrar las células T rediseñados - los que saben cómo cazar y el cáncer de ataque - siguen vivos en los cuerpos de los pacientes después de más de tres años.
"Las células T modificadas genéticamente han sobrevivido", dijo Porter. "Todavía están presentes y funcionales y tienen la capacidad de proteger contra la recurrencia."
En segundo lugar, antes de declarar los pacientes en remisión, los médicos Penn recorrieron especialmente difícil para las células de leucemia errantes.
Tradicionalmente, para el tipo de leucemia tiene Nick, los médicos pueden encontrar uno en 1000 a uno de cada 10.000 células cancerosas. Pero la tecnología de Penn podría encontrar uno en 100 mil a uno en un millón de células de cáncer, y no encontrar ninguna de Nick ni ninguno de los pacientes que entraron en remisión completa.
-No es una casualidad "
Uno de los mejores aspectos de este nuevo tratamiento es que no va a ser terriblemente difícil de reproducir en otros centros médicos, dijo Porter, y un día, en lugar de ser utilizado sólo con carácter experimental, que podría estar disponible para cualquiera que lo necesitara.
"Nuestra esperanza es que esta puede progresar realmente muy rápido", dijo. "No va a estar disponible a todo el mundo el año que viene, pero no creo que se necesitaría una década, tampoco."
En este momento los pacientes sólo pueden recibir esta terapia si están en un estudio, pero el Dr. Renier Brentjens, director de la terapia celular en el Memorial Sloan-Kettering, dice que cree que podría estar disponible para todos los pacientes en apenas tres a cinco años.
"Cuando uno tiene tres centros, todas con un número importante de pacientes que ven la misma cosa - que estas células funcionan en esta enfermedad - usted sabe que no es una casualidad", dijo.
Hace dos días, Brentjens se convirtió en el co-fundador de Juno Therapeutics, una compañía con fines de lucro de biotecnología start-up que está trabajando en la inmunoterapia.
"Hace quince años yo estaba en el laboratorio mirando a estas células a destruir las células tumorales en una placa de Petri y luego vi matar a las células tumorales en ratones, y, finalmente, en los seres humanos", dijo Brentjens.
Él dice que nunca olvidará el primer paciente que se trata, que inicialmente tenía una enorme cantidad de células cancerosas en su médula ósea. Luego, después de la terapia, Brentjens miró bajo el microscopio y, con asombro, se dio cuenta de que no podía encontrar una sola célula de cáncer.
"No puedo describir lo que es eso", dijo. "Es fantástico"
